Bochumer Ärzte retten durch experimentelle Gentherapie Kinderleben
Rettung durch Gentherapie und Stammzellen
Bild: modifiziert nach Hirsch et al., 2017
Schema der verletzen Haut: 80 Prozent der Oberfläche wurden ersetzt.  Bild: modifiziert nach Hirsch  et al., 2017
Schema der verletzen Haut: 80 Prozent der Oberfläche wurden ersetzt.

Behandlungserfolg. Bochumer Ärzte konnten durch gentechnisch veränderte Stammzellen einem Jungen das Leben retten und sorgen damit auch international für Aufmerksamkeit. Es war die weltweit erste Transplantation gentechnisch veränderter Stammzellen in dieser Größenordnung.

Weltweit zum ersten Mal wurde am Universitätsklinikum Bergmannsheil einem neunjährigen Jungen großflächig Haut aus genmodifizierten Stammzellen transplantiert. Der damals siebenjährige Hassan litt an einer seltenen genetisch bedingten Hautkrankheit: Epidermolysis bullosa. Durch eine Mutation in den Genen für das Membranprotein Laminin-332 ist die oberste Hautschicht nicht mehr mit dem Rest der Haut verankert. Dadurch können bereits geringste Einwirkungen oder Stöße auf der Hautoberfläche zur Bildung von Blasen, Wunden und Hautverlust mit Vernarbungen führen. „Die Erkrankung schränkt die Lebensqualität der Betroffenen stark ein und verläuft häufig lebensgefährlich“, erklärt Dr. Tobias Rothoeft, Kinder- und Oberarzt des Brandverletztenzentrums des St. Josef-Hospitals und des Bergmannsheils. Nachdem alle etablierten Therapiemethoden scheiterten und auch die Transplantation von Haut des Vaters abgestoßen wurde, entschied sich das Bochumer Ärzteteam auf Wunsch der Eltern für eine experimentelle Therapie: „Wir haben zusammen mit den Eltern nach weiteren Therapiemöglichkeiten gesucht und sind auf einen Patientenbericht aus Italien gestoßen. Dort wurde einem Patienten mit Epidermolysis bullosa bereits ein kleiner Teil Haut aus eigenen Stammzellen erfolgreich transplantiert“, erklärt Rothoeft. Mit diesen ExpertInnen stellten die Bochumer Ärzte dann den Kontakt her.
Durch eine Hautbiopsie wurden dem Jungen adulte Stammzellen entnommen. Diese Zellen haben nicht mehr die Möglichkeit, sich in jeden Zelltyp zu entwickeln wie embryonale Stammzellen, sondern nur in einen bestimmten Zelltyp. Die Biopsie wurde zu den ExpertInnen nach Italien geschickt, welche die Zellen kultivierten. Um die Zellen in diesem „Stammzell-Modus“ zu halten, sei eine spezielle Behandlung der Zellen notwendig, so Rothoeft. Außerdem wurden die Zellen gentechnisch verändert. Durch einen Virus konnte eine intakte Kopie des Gens in die DNS der Zellen eingebaut werden und so letztendlich gesundes Gewebe gezüchtet werden. 

Durch ihren Behandlungserfolg konnten die Bochumer Ärzte dem jetzt neunjährigen Hassan das Leben retten. Er kann wieder am sozialen Leben teilnehmen und besucht die Grundschule. Ihren Erfolg veröffentlichten sie außerdem im renommierten Fachmagazin Nature und sorgten so auch international unter WissenschaftlerInnen für Aufmerksamkeit. Für Rothoeft sei das aber zweitrangig: „In erster Linie bin ich immer noch Kinderarzt“.

Ausblick

Für die Zukunft plant das Bochumer Ärzteteam, auch selbst Stammzellen zu kultivieren. So wolle man Brandverletzte besser behandeln. Zurzeit nutze man Spalthaut, also Haut, die an anderer Stelle abgenommen wird. Für die Zukunft könnten durch Stammzellen auch PatientInnen behandelt werden, die großflächig neue Haut benötigen. Die gentechnische Veränderung von Stammzellen könnte in Zukunft auch bei anderen Krankheiten eingesetzt werden. In Tierversuchen führten einige Tests bei anderen Krankheiten allerdings zur Tumorentwicklung. Für eine erfolgreiche Behandlung anderer genetisch bedingter Krankheiten ist also noch weitere Forschung notwendig. Für den heute neunjährigen Hassan sieht es allerdings gut aus. Zwei Jahre nach der Behandlung konnten keine Anzeichen für Hautkrebs gefunden werden und auch die Haut scheint stressresistent und stabil. 

:Andreas Schneider